【慧聪制药工业网】近日，总部位于美国加州的SangamoTherapeutics宣布与法国细胞疗法公司TxCell达成协议，以7200万欧元（约8400万美元）的价格收购后者。SangamoTherapeutics是家基因编辑公司，致力于将突破性科学转化为基因组疗法，利用基因组编辑、基因治疗、基因调控和细胞疗法等科技改变患者的生活。TxCell公司则拥有技术精湛，经验丰富的团队，在调节T细胞（Treg）研究开发领域领先。
Tregs是天然存在的T细胞亚群，具有负向调节机体免疫反应的能力，通过诱导和维持对自身抗原的耐受性来维持体内免疫平衡，在自身免疫疾病方面有重要作用，也参与肿瘤细胞逃避肌体免疫监视和慢性感染等生理活动。TxCell专注于开发个体化T细胞免疫疗法平台，重点针对移植器官排斥以及一系列T细胞和B细胞介导的自身免疫疾病，例如多发性硬化症，类风湿性关节炎，炎性肠病或炎性皮肤病，而炎性疾病正是Sangamo候选产品管线的重点治疗领域之一。
TxCell的主要技术平台是CAR-Treg（用嵌合抗原受体进行基因修饰的Tregs）。TxCell是在2015年和2016年将重点转向CAR-Treg的，公司将其在Treg和自身免疫性疾病方面的背景与CAR靶向相结合。概念是将CAR插入调节免疫系统的T细胞中。当这种CAR-Treg递送到患者体内时，这些CAR修饰的细胞应该聚集在炎症部位并与靶点抗原结合，来激活维持免疫平衡，并预防自身免疫疾病的细胞。TxCell公司在过去几年中一直努力实现这一概念，并通过临床前证据证明了其CAR-Treg能够提供有效的局部免疫抑制。这项技术有望预防移植器官排斥，并治疗克罗恩病和多发性硬化症等疾病。相比之下，目前可用的抗TNFα小分子和单克隆抗体药物与全局的非特异性免疫抑制副作用相关。
Sangamo打算评估CAR-Treg治疗的潜力，包括预防实体器官移植中的排斥反应，以及在克罗恩病和多发性硬化症等自身免疫性疾病中的疗效。虽然TxCell还没有计划临床测试，但Sangamo认为已经有足够的支持性证据。Sangamo预计，这次收购将加速CAR-Treg疗法进入诊所。在2019年，Sangamo预计在欧洲提交TxCell首个用于实体器官移植的CAR-Treg的临床试验授权申请，并在之后启动1/2期临床试验。此外，Sangamo打算利用自家的锌指核酸酶（ZFN）基因编辑技术开发下一代自体和同种异体CAR-Treg细胞疗法，用于治疗自身免疫性疾病。
“我们很高兴宣布这项拟议的收购，把TxCell的Treg专业知识与我们的体外基因编辑能力结合起来，将Sangamo定位为新兴CAR-Treg细胞疗法领域的领导者，”Sangamo首席执行官SandyMacrae博士说：“我们相信CAR-Treg疗法对于免疫学来说，将会像CAR-T一样令人兴奋。”本文来源：药明康德
“我们很高兴与Sangamo合作，获得基因编辑细胞治疗的经验和技术专长，我们相信Sangamo的ZFN编辑技术将促进创建新一类基于Treg的抗原和组织特异性免疫抑制药物所需的精确基因修饰，”TxCell的首席执行官StephaneBoissel先生说：“在临床开发和商业化方面推进此类CAR-Treg产品需要专业知识和财务资源，而这些资源是我们难以独力达成的。”
