【慧聪制药工业网】孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。由于需求量小，利润低，企业没有大力发展该种药的动力。但对于患罕见病的患者来说，孤儿药又是他们的救命稻草。为了解决这一矛盾，国家应发布相关政策，鼓励医药企业开发孤儿药。
孤儿药在我国的现状
提升国内药企的“孤儿药”研发能力，生产出“中国造”的“孤儿药”，是解决国内罕见病患者用药困境的根本途径。但是相比发达国家，我国“孤儿药”研发能力严重滞后，创新型“孤儿药”产出几乎为空白。造成这一问题的原因是我国缺乏孤儿药的激励机制。另外，我国针对罕见病问题的专项立法还是空白，“孤儿药”只能与其他创新药物无差别地进入创新药相关激励政策申请通道。这使得药企更愿意研发利润更大的常规药。
目前在国内推广‘孤儿药’的成本不小，有些比较贵的孤儿药患者根本负担不起。要想解决这一问题，就需要将孤儿药纳入医保。在我国，由于罕见病特效药一般不属于基本药物，是否纳入医保的决定权一般在各地有关部门。但是对于地方来说，决定药物是否纳入医保必须在药物注册后再进行相关测算，因此，按照既有规定，各地有关部门的做法无可厚非。而且由于中国罕见疾病种类和人群众多，进口“孤儿药”价格高昂，如果大规模纳入医保，很可能会逐渐影响到其他常见病、多发病患者的医疗支付。
总体来讲，孤儿药在我国的现状是，药厂不想生产，国家还不能给报销。想要打破这种局面，还是应该由政府发力，出台相关政策来破局。
其它国家如何支持孤儿药
美国在1983年颁布了孤儿药法案，根据此法案，孤儿药可以获得快速审批、减免税费、免除申报费用、研发补助和七年的市场独占权。在法案颁布之前，美国只有38个孤儿药，而在2011～2014年，FDA批准的所有创新药中孤儿药占了30%～40%。
医疗保健水平已经处于世界最高水平的日本在1993年开始实施孤儿药发展计划，迄今为止已经有近200个孤儿药获批，而其中一般都是由国外公司研发的，足以说明国外公司在日本孤儿药研发获批上的成功。
孤儿药的定价一般都很高，在欧美都有商业保险公司愿意买单，大大降低了风险。2015年年初，路透社相关数据显示，过去10年间孤儿药销售的年均增长率优于非孤儿药，且2015年全球十大最畅销药物中有七个是孤儿药。
从国际上的经验来看，只要政策到位，药企还是会愿意研发孤儿药的，毕竟这是一个还未被充分开发的市场。
